Fibrosi polmonare idiopatica, l’attesa dei pazienti ha i giorni contati

Fibrosi polmonare idiopatica, l’attesa dei pazienti ha i giorni contati

Il pirfenidone, unico farmaco per la malattia, ha completato la discussione di Prezzo – Rimborso in Aifa: centinaia di pazienti attendevano ‘col fiato corto’ questo passo. Può capitare, purtroppo, di vivere con la costante ‘fame d’aria’ a causa di una malattia rara e progressiva che colpisce il polmone: la Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF). Può però anche succedere, come è accaduto a centinaia di pazienti italiani, che il ‘fiato sospeso’ fosse dovuto anche ad un altro motivo: l’attesa di avere l’unico farmaco capace di rallentare la patologia – il Pirfenidone – già disponibile in altri paesi europei ma non ancora in Italia. Oggi per questi pazienti è arrivata la notizia tanto attesa: il Pirfenidone ha finalmente completato le procedure di attribuzione del prezzo in Aifa – Agenzia Italia del Farmaco. Questo vuol dire che, nel giro di poco tempo, il trattamento sarà finalmente disponibile in tutta Italia per i pazienti adulti con una diagnosi di malattia da lieve a moderata, secondo le indicazioni. Il fattore tempo per questi pazienti è fondamentale: il trattamento con Pirfenidone può essere cominciato, infatti, solo nella fase lieve – moderata della malattia. L’andamento della IPF è difficilmente prevedibile, un improvviso peggioramento potrebbe togliere al paziente la possibilità di accedere ad una cura che, diversamente – come è stato dimostrato nei trial clinici – potrebbe regalare anni di vita.

La novità è stata chiara quando ieri sera (04.03.2013), sul sito americano di Intermune, è stata pubblicata una comunicazione finanziaria alla SEC – Securities and Exchange Commission http://phx.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=100067&p=RssLanding&cat=sec&id=8670631. Nel documento si legge che “InterMune ha concluso la discussione di prezzo-rimborso con la CPR di AIFA (cioè la Commissione Prezzo e Rimborso dell’Agenzia del Farmaco Italiana) raggiungendo un accordo in linea con le aspettative dell’azienda”.

Per ora non c’è stata ancora nessuna comunicazione ufficiale in Italia, dove – come emerge anche dalla comunicazione – si attende l’approvazione finale da parte del Consiglio di Amministrazione di Aifa e la successiva pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.

Il Pirfenidone, farmaco ad uso orale, aveva ottenuto l’Autorizzazione Europea al Commercio già nel febbraio 2011 ma, mentre in molto paesi europei l’immissione sul mercato era stata veloce, le procedure italiane erano andate a rilento: questo aveva spinto l’azienda produttrice, l’americana Intermune, a renderlo temporaneamente disponibile attraverso una procedura di uso compassionevole (NPP) attivata a proprio carico e conclusasi a settembre: da allora solo i pazienti che avevano avuto accesso al trattamento avevano potuto proseguire ma, come ricordato recentemente dal dr. Sergio Harari (Vedi la dichiarazione: http://www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-polmonare-idiopatica-ipf/3629-fibrosi-polmonare-idiopatica-dr-harari-500-pazienti-in-attesa-che-aifa-fissi-prezzo-del-pirfenidone ) centinaia erano ancora in attesa. Ora questa situazione di disparità ha i giorni contati.

 

LA FIBROSI POLMONARE IDIOPATICA

La fibrosi polmonare idiopatica (FPI) è una malattia polmonare non neoplastica, caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale all’interno dei polmoni, in assenza di cause note. La FPI è una malattia rara che colpisce circa 5 milioni di pazienti nel mondo. Si stima che la prevalenza sia lievemente più elevata nei maschi (20/100.000), rispetto alle femmine (13/100.000). L’età media all’esordio è 66 anni. Le cause della malattia non sono ancora note, da qui il termine di ‘idiopatica’. E’ stato tuttavia notato un legame positivo con il fumo. La malattia ha andamento progressivo ed esito infausto, l’unica possibilità di cura fino ad oggi era rappresentata dal trapianto di polmoni, ma la scarsità do organi e l’età avanzata della maggior parte dei pazienti rendeva questa opzione realmente praticabile solo per pochi. In assenza di trattamento si è osservato che la mortalità a cinque anni dalla diagnosi è del 50-70 per cento, simile, se non superiore, a quella di alcuni tumori.

 

FONTE: O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare